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Anunciados os resultados da Fase 1 para o fármaco SKY-0515 da Skyhawk
Últimas notícias
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Pequenos cérebros cultivados em laboratório revelam informações sobre a doença de Huntington e como a podemos tratar
Novas descobertas empolgantes usando mini cérebros humanos cultivados em 3D em laboratório informam os ensaios em curso de redução de HTT e sugerem que os transplantes de células estaminais para a DH podem melhorar a comunicação célula a célula e reduzir as características da doença.
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Conferência Hereditary Disease Foundation (HDF) 2024 – Dia 4
Leia a nossa compilação de tweets ao vivo de ensaios clínicos e investigação científica sobre a doença de Huntington no 4º dia do Simpósio Bienal Milton Wexler 2024 da HDF #HD2024
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Conferência Hereditary Disease Foundation (HDF) 2024 – Dia 3
Leia a nossa compilação de tweets ao vivo de ensaios clínicos e investigação científica sobre a doença de Huntington do Dia 3 do Simpósio Bienal Milton Wexler 2024 da HDF #HDF2024
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Conferência Hereditary Disease Foundation (HDF) 2024 – Dia 2
Leia as actualizações dos ensaios clínicos e da investigação científica sobre a doença de Huntington do Dia 2 do Simpósio Bienal Milton Wexler da HDF 2024 #HDF2024
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Conferência Hereditary Disease Foundation (HDF) 2024 – Dia 1
Leia as actualizações dos ensaios clínicos e da investigação científica sobre a doença de Huntington do Dia 1 do Simpósio Bienal Milton Wexler da HDF 2024 #HDF2024
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Céus azuis para Skyhawk: Notícias positivas do ensaio de Fase 1 para o SKY-0515
Há mais boas notícias no horizonte no espaço terapêutico da doença de Huntington, à medida que recebemos resultados positivos da Skyhawk Therapeutics sobre a sua pequena molécula SKY-0515 que reduz a huntingtina e visa a expansão somática.
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Preparem-se: A terapia genética AMT-130 parece abrandar os sinais da doença de Huntington num ensaio clínico de Fase I/II
Mais boas notícias para a comunidade DH da uniQure, cuja terapia genética única parece ser segura e mostra indícios de abrandamento dos sinais e sintomas da doença
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Notícias positivas do ensaio SELECT-HD da Wave Life Sciences
Os resultados do ensaio clínico SELECT-HD foram divulgados, com notícias encorajadoras para esta terapia de redução seletiva de alelos da huntingtina
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Não é necessário pivô para o PTC-518
A PTC Therapeutics partilhou dados de 12 meses do ensaio PIVOT-HD, que testa o medicamento oral PTC-518 para redução da HTT. Embora concebido para avaliar a segurança, mostrou resultados encorajadores para biomarcadores e algumas métricas clínicas.
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SURVEYOR abre a porta para medicamentos que tratam a cognição
A Sage Therapeutics anunciou resultados do SURVEYOR, um ensaio que analisou as alterações cognitivas em pessoas com DH e testou a segurança a curto prazo do dalzanemdor. O estudo foi pequeno, mas atingiu objetivos chave, e ensaios adicionais estão em andamento.