Latest News
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Conferência sobre Terapêuticas para a Doença de Huntington 2023 – Dia 1
Veja as atualizações de investigação do Dia 1 da Conferência sobre Terapêuticas para DH 2022 #HDTC2023.
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Estudo PROOF-HD de pridopidina termina com resultados negativos
O ensaio de fase 3 não atingiu o seu objetivo principal de abrandar a perda de função na doença de Huntington.
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Astrócitos: A nova estrela na investigação em DH?
Um novo artigo resume o que o campo da doença de Huntington descobriu sobre um tipo de célula cerebral chamada astrócito. Estas células ajudam a manter as células cerebrais saudáveis e podem ser usadas no desenvolvimento de novas terapias para a DH.
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À caça do equilíbrio: como a proteína huntingtina compensa na DH
Investigadores analisam causa e efeito de várias formas da proteína HTT. Descobrem que tanto a HTT expandida como a não expandida contribuem para a comunicação das células cerebrais e que o cérebro tem capacidade de compensar alterações por doença
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Estudo de Fase II da Roche GENERATION HD2 a caminho
A Roche divulgou uma carta à comunidade no início de 2023, para partilhar que o seu ensaio clínico de Fase II para estudar o fármaco redutor de huntingtina, tominersen, está a caminho. Neste artigo, resumimos as últimas notícias sobre este fármaco.
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Notícias decepcionantes da Novartis sobre o branaplam e o ensaio VIBRANT-HD
A Novartis anunciou que irá parar o desenvolvimento do fármaco branaplam em doença de Huntington. Aqui, revemos esta notícia recente e o seu impacto na comunidade DH.
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uniQure tem luz verde para continuar a testar terapia genética para a DH
Após uma pausa de 3 meses no recrutamento devido a preocupações com efeitos colaterais, a uniQure partilhou a boa notícia de que o seu ensaio de terapia genética para DH AMT-130 continuará conforme planeado, com novas medidas de segurança em vigor.
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Um novo mapa para seguir a progressão da doença de Huntington
Investigadores atualizaram o sistema que classifica a progressão da doença de Huntington. Seguir a progressão em 4 estadios facilitará a selecção para ensaios clínicos e a interpretação de dados, e criará oportunidades para ensaios pré-sintomáticos.
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Avanço pioneiro com edição genética por CRISPR poderá ter aplicações mais vastas em doenças humanas
Ensaio clínico preliminar com sucesso para a Amiloidose Familiar por Transtiretina mostra que edição genética por CRISPR pode ser utilizada com segurança no corpo humano. O que é que isto significa para a edição genética em DH?
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Notícias Tristes da Roche e da Ionis – Ensaio com ASO Interrompido Precocemente
Notícias decepcionantes da Roche e da Ionis: o ensaio fase III de redução da huntingtina com Tominersen foi interrompido precocemente.