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Dois coelhos, uma cajadada só: os fármacos que reduzem a HTT também atacam as expansões CAG

Dois coelhos, uma cajadada só: os fármacos que reduzem a HTT também atacam as expansões CAG

Numa reviravolta surpreendente, os fármacos orais que reduzem a HTT também abrandam a expansão somática no gene HTT. Um novo estudo, que utilizou células num placa, identificou o gene PMS1 como um ator-chave no abrandamento da expansão CAG.

Dr Sarah Hernandez22 de Maio de 2024

Mini-cérebros cultivados numa placa de Petri trazem novas informações sobre a doença de Huntington e a forma de a tratar

Mini-cérebros cultivados numa placa de Petri trazem novas informações sobre a doença de Huntington e a forma de a tratar

Novidades empolgantes utilizando mini-cérebros humanos 3D em laboratório informam ensaios de redução da HTT e sugerem que os transplantes de células estaminais para a DH podem melhorar a comunicação entre células e reduzir as carcterísticas da doença

Dr Sarah Hernandez23 de Agosto de 2024

Atitude corajosa: Primeira pessoa tratada num ensaio clínico de fase 1 da Alnylam Pharmaceuticals

Atitude corajosa: Primeira pessoa tratada num ensaio clínico de fase 1 da Alnylam Pharmaceuticals

Um novo ensaio clínico de Fase 1 para o medicamento ALN-HTT02, que reduz a huntingtina, foi iniciado esta semana com a primeira dose administrada. Leia para saber mais detalhes sobre o ensaio e como este se compara a outros ensaios que reduzem a HTT.

Dr Sarah Hernandez21 de Fevereiro de 2025

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