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Medicamentos baseados em CRISPR: um salto gigante para a humanidade

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Casgevy é o primeiro medicamento baseado em CRISPR a passar pelo processo de aprovação, praticamente curando a anemia falciforme, e está a abrir caminho para medicamentos semelhantes destinados a outras doenças. Será a doença de Huntington a próxima?

Dr Rachel Harding26 de Fevereiro de 2024

Progresso constante da uniQure - dados promissores para acabar o ano

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A uniQure iniciou o final do ano com a divulgação de alguns dados promissores dos seus ensaios de terapia genética para a redução da huntingtina

Dr Rachel Harding21 de Dezembro de 2023

Passar a papel: Publicação dos resultados do estudo GENERATION HD1

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Os dados do GENERATION HD1, o ensaio de Fase 3 que testou o Tominersen, fármaco que reduz a huntingtina, foram agora publicados numa revista científica. O ensaio terminou há algum tempo, por isso, porque é que é um marco importante e o que se segue?

Dr Sarah Hernandez, Dr Rachel Harding, eDr Leora Fox07 de Dezembro de 2023

Regulação da repetição: O controlo das repetições CAG pode retardar a progressão da doença de Huntington

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Muitas doenças são causadas por sequências repetitivas de ADN. Compreender a sua regulação pode ser a chave para desbloquear terapêuticas para a doença de Huntington. Uma equipa de Toronto acaba de fazer avançar os nossos conhecimentos.

Dr Jeff Carroll07 de Dezembro de 2023

Para além da redução da huntingtina: abordagens fora da caixa para o tratamento da DH

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A pipeline da DH é rica e variada. Vamos falar de alguma abordagens fora da caixa para desenvolver medicamentos para a DH que não envolvem a redução da huntingtina.

Kelly Andrew28 de Novembro de 2023

Chegando à raíz da Doença de Huntington: Uma abordagem baseada em plantas

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Os investigadores utilizaram plantas para estudar a forma de impedir que a proteína da doença de Huntington forme aglomerados tóxicos

Dr Rachel Harding23 de Outubro de 2023

Poderá o bloqueio da expansão de CAG ser um novo tratamento para a DH?

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O gene MSH3 está a receber muita atenção na investigação da DH ultimamente. Novas descobertas sugerem que a redução do MSH3 pode travar a expansão de repetições CAG, oferecendo uma nova via terapêutica.

Dr Sarah Hernandez10 de Outubro de 2023

Equilibrar a balança; novos conhecimentos sobre os modificadores genéticos da DH

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Um novo estudo realizado por investigadores da Universidade Thomas Jefferson aprofunda os pormenores de como funcionam os modificadores genéticos da doença de Huntington.

Dr Rachel Harding04 de Setembro de 2023

Medicamento para tratar os sintomas de movimento da DH aprovado pela FDA

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A FDA aprovou a valbenazina, também conhecida como INGREZZA, como um tratamento para os sintomas de movimento da doença de Huntington

Dr Leora Fox e Dr Rachel Harding23 de Agosto de 2023