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Estudo PROOF-HD de pridopidina termina com resultados negativos

Estudo PROOF-HD de pridopidina termina com resultados negativos

O ensaio de fase 3 não atingiu o seu objetivo principal de abrandar a perda de função na doença de Huntington.

Professor Ed Wild08 de Maio de 2023

Astrócitos: A nova estrela na investigação em DH?

Astrócitos: A nova estrela na investigação em DH?

Um novo artigo resume o que o campo da doença de Huntington descobriu sobre um tipo de célula cerebral chamada astrócito. Estas células ajudam a manter as células cerebrais saudáveis e podem ser usadas no desenvolvimento de novas terapias para a DH.

Dr Sarah Hernandez05 de Maio de 2023

À caça do equilíbrio: como a proteína huntingtina compensa na DH

À caça do equilíbrio: como a proteína huntingtina compensa na DH

Investigadores analisam causa e efeito de várias formas da proteína HTT. Descobrem que tanto a HTT expandida como a não expandida contribuem para a comunicação das células cerebrais e que o cérebro tem capacidade de compensar alterações por doença

Dr Sarah Hernandez e Dr Leora Fox06 de Abril de 2023

uniQure tem luz verde para continuar a testar terapia genética para a DH

uniQure tem luz verde para continuar a testar terapia genética para a DH

Após uma pausa de 3 meses no recrutamento devido a preocupações com efeitos colaterais, a uniQure partilhou a boa notícia de que o seu ensaio de terapia genética para DH AMT-130 continuará conforme planeado, com novas medidas de segurança em vigor.

Dr Leora Fox15 de Março de 2023

Estudo de Fase II da Roche GENERATION HD2  a caminho

Estudo de Fase II da Roche GENERATION HD2 a caminho

A Roche divulgou uma carta à comunidade no início de 2023, para partilhar que o seu ensaio clínico de Fase II para estudar o fármaco redutor de huntingtina, tominersen, está a caminho. Neste artigo, resumimos as últimas notícias sobre este fármaco.

Dr Rachel Harding15 de Março de 2023

Um novo mapa para seguir a progressão da doença de Huntington

Um novo mapa para seguir a progressão da doença de Huntington

Investigadores atualizaram o sistema que classifica a progressão da doença de Huntington. Seguir a progressão em 4 estadios facilitará a selecção para ensaios clínicos e a interpretação de dados, e criará oportunidades para ensaios pré-sintomáticos.

Dr Sarah Hernandez07 de Fevereiro de 2023

Notícias decepcionantes da Novartis sobre o branaplam e o ensaio VIBRANT-HD

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A Novartis anunciou que irá parar o desenvolvimento do fármaco branaplam em doença de Huntington. Aqui, revemos esta notícia recente e o seu impacto na comunidade DH.

Dr Rachel Harding12 de Dezembro de 2022

Avanço pioneiro com edição genética por CRISPR poderá ter aplicações mais vastas em doenças humanas

Avanço pioneiro com edição genética por CRISPR poderá ter aplicações mais vastas em doenças humanas

Ensaio clínico preliminar com sucesso para a Amiloidose Familiar por Transtiretina mostra que edição genética por CRISPR pode ser utilizada com segurança no corpo humano. O que é que isto significa para a edição genética em DH?

Daniel O’Reilly21 de Julho de 2021

Ficha de Perguntas e Respostas da Huntington's Disease Society of America  (HDSA) sobre o Programa Roche/Genentech RG6042

Ficha de Perguntas e Respostas da Huntington's Disease Society of America (HDSA) sobre o Programa Roche/Genentech RG6042

A Ficha de Perguntas e Respostas frequentes da Huntington's Disease Society of America (HDSA) acerca do ensaio ASO de redução da huntingtina era tão boa que a roubámos (com permissão)

Dr Leora Fox30 de Novembro de 2018