-
SOM3355 avança para a fase 3 com o apoio da EMA e da FDA
Últimas notícias
-
Uma pequena alteração genética pode atrasar os sintomas e ativar a limpeza celular na doença de Huntington
Cientistas descobrem uma peculiaridade genética rara que pode prolongar a idade de início em pessoas com doença de Huntington, aumentando a limpeza celular.
-
Desvendando os segredos da reparação do ADN
A estrutura da máquina molecular MutSβ dá-nos mais pistas sobre o mecanismo de expansão da repetição CAG e como podemos combatê-lo.
-
Terapia com células estaminais dos dentes? Células estaminais de dentes testadas num pequeno ensaio sobre a doença de Huntington
Um ensaio testou células estaminais de dentes humanos como possível tratamento para a DH. A abordagem pareceu segura, com algumas melhorias nos sintomas, mas a pequena dimensão do estudo e a ciência subjacente pouco clara desta abordagem exigem cautela.
-
Novas informações sobre repetições CAG intermédias: mapeamento do contínuo de expansão
Um novo estudo utiliza técnicas de investigação ultrassensíveis para mapear as alterações do ADN em todo o espetro de comprimentos de repetição CAG, revelando onde as repetições intermédias se encaixam na paisagem genética
-
A UniQure e a FDA já não estão alinhadas no processo de aprovação do AMT-130
Num novo comunicado de imprensa, a uniQure partilhou que a FDA já não concorda com a sua abordagem para o avanço do AMT-130, especificamente a utilização de um grupo de controlo externo. O caminho a seguir é incerto, mas a uniQure mantém-se comprometida com a comunidade da doença de Huntington.
-
Outubro de 2025: este mês na investigação da doença de Huntington
Outubro foi um mês rico em descobertas na investigação da doença de Huntington: clareza adicional sobre o AMT-130 da uniQure, mapeamento de como e onde a DH altera o cérebro, estudos mecanísticos iniciais visando a reparação do ADN e uma importante reunião que juntou a comunidade científica.
-
Um mapa através do Tempo: rastreando a doença de Huntington desde o nascimento no Cérebro
Por que algumas células cerebrais morrem primeiro na DH? Novo estudo mostra que mudanças na atividade genética começam no nascimento em ratos, especialmente no estriado e no córtex—mapeadas com ferramentas espaciais e de célula única.
-
Cai o primeiro dominó: Terapia genética AMT-130 abranda a doença de Huntington em ensaio histórico
Numa atualização da uniQure, informam que a sua terapia genética experimental, AMT-130, tem o potencial de retardar a progressão da doença de Huntington num estudo clínico chave.
-
A PROVA na publicação: Analisar os dados sobre a pridopidina
A pridopidina tem sido testada como um potencial tratamento da DH ao longo de décadas. O grande ensaio PROOF-HD não atingiu os seus principais objectivos, mas os seus resultados foram agora publicados. A publicação torna os dados completos disponíveis, ajudando a comunidade da DH a aprender com o estudo.
-
Cair na esperança: Campanha de angariação de fundos do HDBuzz 2025
Estamos a “cair na esperança”! O nosso objetivo: angariar 30.000 dólares até 28 de outubro para manter o HDBuzz independente e a crescer. Ajuda-nos a fornecer actualizações fiáveis e imparciais sobre a investigação da DH neste ano crucial, e mais além.