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Passar a escrito: o fármaco oral branaplam reduziu a huntingtina, mas preocupações com a segurança interromperam o desenvolvimento
Últimas notícias
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Conferência Hereditary Disease Foundation (HDF) 2024 – Dia 1
Leia as actualizações dos ensaios clínicos e da investigação científica sobre a doença de Huntington do Dia 1 do Simpósio Bienal Milton Wexler da HDF 2024 #HDF2024
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Céus azuis para Skyhawk: Notícias positivas do ensaio de Fase 1 para o SKY-0515
Há mais boas notícias no horizonte no espaço terapêutico da doença de Huntington, à medida que recebemos resultados positivos da Skyhawk Therapeutics sobre a sua pequena molécula SKY-0515 que reduz a huntingtina e visa a expansão somática.
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Preparem-se: A terapia genética AMT-130 parece abrandar os sinais da doença de Huntington num ensaio clínico de Fase I/II
Mais boas notícias para a comunidade DH da uniQure, cuja terapia genética única parece ser segura e mostra indícios de abrandamento dos sinais e sintomas da doença
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Notícias positivas do ensaio SELECT-HD da Wave Life Sciences
Os resultados do ensaio clínico SELECT-HD foram divulgados, com notícias encorajadoras para esta terapia de redução seletiva de alelos da huntingtina
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Não é necessário pivô para o PTC-518
A PTC Therapeutics partilhou dados de 12 meses do ensaio PIVOT-HD, que testa o medicamento oral PTC-518 para redução da HTT. Embora concebido para avaliar a segurança, mostrou resultados encorajadores para biomarcadores e algumas métricas clínicas.
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SURVEYOR abre a porta para medicamentos que tratam a cognição
A Sage Therapeutics anunciou resultados do SURVEYOR, um ensaio que analisou as alterações cognitivas em pessoas com DH e testou a segurança a curto prazo do dalzanemdor. O estudo foi pequeno, mas atingiu objetivos chave, e ensaios adicionais estão em andamento.
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A secção VIP: cordas de veludo para o cérebro e como entrar
O novo trabalho de dois grupos avança com ferramentas para modelar a barreira hematoencefálica e poderá melhorar a forma como os medicamentos são administrados para doenças cerebrais. Isto baseia-se na nossa capacidade de estudar e, eventualmente, tratar a doença de Huntington.
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Dois coelhos com uma cajadada: medicamentos que reduzem o HTT também visam expansões CAG
Numa reviravolta surpreendente, os medicamentos orais que reduzem o HTT também retardam a expansão somática no gene HTT. Um novo estudo que utilizou células em laboratório para esta descoberta fortuita identificou o gene PMS1 como um elemento-chave no abrandamento das expansões CAG.
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Tiramos o chapéu aos dadores de cérebro no Dia da Consciencialização da Dádiva de Cérebro
Sete de maio é o Dia da Consciencialização da Dádiva de Cérebro. Destacamos a dádiva altruísta que muitas famílias DH fizeram, enviando a nossa gratidão, partilhando a investigação feita com esses cérebros e detalhando os recursos para a dádiva.
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Uma pitada de boas notícias para o tratamento da coreia na DH
Uma nova forma do medicamento valbenazina (INGREZZA) para a coreia foi aprovada pela Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos para pessoas que têm dificuldade em engolir comprimidos.