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Passar a escrito: o fármaco oral branaplam reduziu a huntingtina, mas preocupações com a segurança interromperam o desenvolvimento
Últimas notícias
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Colocando no papel: resultados do estudo GENERATION HD1 publicados
Os dados do GENERATION HD1, o ensaio clínico de Fase 3 que testa o medicamento tominersen para redução da huntingtina, acabam de ser publicados numa revista científica. O ensaio terminou há algum tempo, então por que isto é um marco importante e o que vem a seguir?
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Regular a repetição: Ganhar controlo das repetições CAG pode retardar a progressão da doença de Huntington
Muitas doenças são causadas por sequências de ADN repetitivas. Compreender a regulação dessas sequências repetitivas pode ser a chave para desbloquear terapêuticas para a doença de Huntington. Uma equipa de Toronto acaba de avançar a nossa compreensão.
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Para além da redução da huntingtina: abordagens fora da caixa para o tratamento da DH
A pipeline da DH é rica e variada. Vamos falar de alguma abordagens fora da caixa para desenvolver medicamentos para a DH que não envolvem a redução da huntingtina.
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Chegar à Raiz da Doença de Huntington: Uma Abordagem Baseada em Plantas
Investigadores usaram plantas para estudar como impedir que a proteína da doença de Huntington forme aglomerados tóxicos
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Parar as expansões de CAG poderá ser um novo tratamento para a DH?
O gene MSH3 tem recebido muita atenção na investigação da DH ultimamente. Novas descobertas sugerem que a redução de MSH3 poderá parar as expansões de repetições de CAG, oferecendo uma nova via terapêutica.
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Equilibrar a balança; novas perspetivas sobre os modificadores genéticos da DH
Um novo estudo de investigadores da Universidade Thomas Jefferson aprofunda os detalhes de como funcionam os modificadores genéticos da doença de Huntington.
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Medicamento para tratar sintomas de movimento da DH aprovado pela FDA
A FDA aprovou a valbenazina, também conhecida como INGREZZA, como tratamento para os sintomas de movimento da doença de Huntington
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Concorrentes jovens: as células cerebrais jovens expulsam as velhas
A substituição de células com DH no cérebro pode ser eficaz. Um novo trabalho mostra que as células gliais injectadas no cérebro de ratos assumem o controlo e expulsam as células mais velhas, mas por uma razão surpreendente – pela idade, não pela DH!
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Atualizações da PTC Therapeutics e da uniQure sobre os seus ensaios de redução da huntingtina
Tanto a PTC Therapeutics como a uniQure partilharam atualizações dos seus respetivos ensaios clínicos, testando diferentes abordagens de redução da huntingtina. Exploramos os dados apresentados de ambos os estudos e o que isto significa para os membros das famílias com DH.
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Conferência sobre Terapêuticas para a Doença de Huntington 2023 – Dia 3
Veja as atualizações de investigação do Dia 3 da Conferência sobre Terapêuticas para a Doença de Huntington 2023 #HDTC2023.