Está a ser explorada uma abordagem CRISPR chamada “edição de bases” para desenvolver um novo tratamento potencial para a doença de Huntington. Editar uma única letra no ADN pode ser a chave para retardar os sintomas da DH, talvez por uma década.
Casgevy é o primeiro medicamento baseado em CRISPR a passar pelo processo de aprovação, praticamente curando a anemia falciforme, e está a abrir caminho para medicamentos semelhantes destinados a outras doenças. Será a doença de Huntington a próxima?
Ensaio clínico preliminar com sucesso para a Amiloidose Familiar por Transtiretina mostra que edição genética por CRISPR pode ser utilizada com segurança no corpo humano. O que é que isto significa para a edição genética em DH?
Trabalhos sobre edição genética(dedos de Zinco e CRISPR)tornam as ferramentas mais próximas de ensaios clínicos em DH