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Passar a escrito: o fármaco oral branaplam reduziu a huntingtina, mas preocupações com a segurança interromperam o desenvolvimento
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Um nó na malha revela porque é que os padrões da sequência de ADN importam na doença de Huntington
Duas pessoas com o mesmo número de repetições CAG podem ter percursos de DH muito diferentes. Um novo estudo com pessoas com 36–42 repetições mostra que os padrões da sequência de ADN desempenham um papel importante no início dos sintomas e na progressão.
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Vermes ao Resgate: Separar a Huntingtina Boa, Má e Aglomerada
⏱️ 7 min de leitura | Uma equipa de investigadores desenvolveu uma plataforma simples para testar quão tóxicos são os diferentes tipos de aglomerados da proteína HTT usando um modelo de verme de laboratório. Mostraram que certos tipos de aglomerados são prejudiciais para os vermes, enquanto outros não são.
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Janeiro de 2026: Este Mês na Investigação da Doença de Huntington
⏱️ 9 min de leitura | Resumo da investigação DH de janeiro de 2026: SKY-0515 mostra dados de segurança promissores, a defesa da comunidade ajuda a garantir reunião crítica da FDA para AMT-130, além de novas perspetivas sobre sono, vacinas e gestão de sintomas. Lê o resumo completo!
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Anunciados os resultados da Fase 1 para o fármaco SKY-0515 da Skyhawk
A Skyhawk Therapeutics partilhou os resultados do SKY-0515, um fármaco concebido para diminuir a huntingtina. O fármaco pareceu ser geralmente seguro, com uma redução de 60% da huntingtina no sangue na dose mais elevada testada. Estes dados são um passo encorajador à medida que os ensaios de maior dimensão continuam.
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A defesa da comunidade da doença de Huntington ajuda a conseguir uma reunião fundamental com a FDA para o AMT-130
⏱️5 min de leitura | A mobilização sem precedentes da comunidade da doença de Huntington ajudou a garantir uma reunião de alta prioridade com a FDA para discutir o caminho a seguir para o AMT-130.
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Melhor Sono, Melhor Função: Novo Estudo Liga a Qualidade do Sono aos Resultados Clínicos na Doença de Huntington
⏱️6 min de leitura | A maioria das pessoas com DH relata problemas de sono, e novas pesquisas sugerem que a qualidade do sono está ligada a muitos aspetos da vida com a doença. Dispositivos vestíveis monitorizaram pessoas com DH durante um ano e revelaram que um sono melhor e o treino de força podem…
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Manter-se a par da investigação sobre a doença de Huntington ficou mais fácil: Apresentamos o HDBuzz Trial Tracker
⏱️6 min de leitura | Já se perguntou quando esperar a próxima atualização de um ensaio clínico para a doença de Huntington? O HDBuzz Trial Tracker coloca as futuras atualizações para os ensaios da DH numa linha cronológica clara, com explicações mais detalhadas nos nossos artigos quando quiser.
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UniQure Garante Reunião de Tipo A com a FDA: O Que Isto Significa para o AMT-130
⏱️6 min de leitura | A UniQure garantiu uma reunião de Tipo A com a FDA, uma discussão de alta prioridade para questões urgentes. Dentro de 30 dias, ambas as partes discutirão que tipo de pacote de dados poderá apoiar o avanço do AMT-130 nos EUA.
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2025: Resumo do Ano
⏱️34 min de leitura | Ao entrarmos em 2026, recordamos as conclusões marcantes dos ensaios clínicos, os avanços na investigação, as desilusões regulamentares e a união estrondosa da comunidade que irão definir 2025 para a comunidade da doença de Huntington.
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Braço-de-ferro no ADN: como as repetições da Huntington crescem e encolhem
Um novo estudo da Suíça lança luz sobre como o número de repetições CAG no gene da doença de Huntington pode aumentar ou diminuir dentro das nossas células.