Um novo ensaio clínico de Fase 1 para o medicamento ALN-HTT02, que reduz a huntingtina, foi iniciado esta semana com a primeira dose administrada. Leia para saber mais detalhes sobre o ensaio e como este se compara a outros ensaios que reduzem a HTT.
Mais boas notícias para a comunidade da DH provenientes da uniQure, cuja terapia genética de administração única parece ser segura e mostra indícios de abrandamento dos sinais e sintomas da doença
Há mais boas notícias na previsão do espaço terapêutico da doença de Huntington, uma vez que recebemos resultados positivos da Skyhawk Therapeutics sobre a sua pequena molécula SKY-0515 que reduz a huntingtina e ataca a expansão somática.
Os resultados do ensaio clínico SELECT-HD foram divulgados, com notícias encorajadoras para esta terapia de redução da huntingtina selectiva para o alelo
Numa reviravolta surpreendente, os fármacos orais que reduzem a HTT também abrandam a expansão somática no gene HTT. Um novo estudo, que utilizou células num placa, identificou o gene PMS1 como um ator-chave no abrandamento da expansão CAG.
A uniQure iniciou o final do ano com a divulgação de alguns dados promissores dos seus ensaios de terapia genética para a redução da huntingtina
O gene MSH3 está a receber muita atenção na investigação da DH ultimamente. Novas descobertas sugerem que a redução do MSH3 pode travar a expansão de repetições CAG, oferecendo uma nova via terapêutica.
A PTC Therapeutics e a uniQure partilharam actualizações dos seus ensaios clínicos, que testam diferentes abordagens de redução da huntingtina. Exploramos os dados apresentados por estes dois estudos e o que isso significa para as famílias DH.
Investigadores analisam causa e efeito de várias formas da proteína HTT. Descobrem que tanto a HTT expandida como a não expandida contribuem para a comunicação das células cerebrais e que o cérebro tem capacidade de compensar alterações por doença