Artigos relacionados com o tema: redução da huntingtina

Apertem os cintos: A terapia genética AMT-130 parece abrandar os sinais da doença de Huntington num ensaio clínico de fase I/II

Apertem os cintos: A terapia genética AMT-130 parece abrandar os sinais da doença de Huntington num ensaio clínico de fase I/II

Mais boas notícias para a comunidade da DH provenientes da uniQure, cuja terapia genética de administração única parece ser segura e mostra indícios de abrandamento dos sinais e sintomas da doença

Dr Rachel Harding16 de Julho de 2024

Céu azul para a Skyhawk: Notícias positivas do ensaio de fase 1 do SKY-0515

Céu azul para a Skyhawk: Notícias positivas do ensaio de fase 1 do SKY-0515

Há mais boas notícias na previsão do espaço terapêutico da doença de Huntington, uma vez que recebemos resultados positivos da Skyhawk Therapeutics sobre a sua pequena molécula SKY-0515 que reduz a huntingtina e ataca a expansão somática.

Dr Sarah Hernandez16 de Julho de 2024

Notícias positivas do ensaio SELECT-HD da Wave Life Sciences

Notícias positivas do ensaio SELECT-HD da Wave Life Sciences

Os resultados do ensaio clínico SELECT-HD foram divulgados, com notícias encorajadoras para esta terapia de redução da huntingtina selectiva para o alelo

Dr Rachel Harding02 de Julho de 2024

Dois coelhos, uma cajadada só: os fármacos que reduzem a HTT também atacam as expansões CAG

Dois coelhos, uma cajadada só: os fármacos que reduzem a HTT também atacam as expansões CAG

Numa reviravolta surpreendente, os fármacos orais que reduzem a HTT também abrandam a expansão somática no gene HTT. Um novo estudo, que utilizou células num placa, identificou o gene PMS1 como um ator-chave no abrandamento da expansão CAG.

Dr Sarah Hernandez22 de Maio de 2024

Progresso constante da uniQure - dados promissores para acabar o ano

Progresso constante da uniQure - dados promissores para acabar o ano

A uniQure iniciou o final do ano com a divulgação de alguns dados promissores dos seus ensaios de terapia genética para a redução da huntingtina

Dr Leora Fox21 de Dezembro de 2023

Poderá o bloqueio da expansão de CAG ser um novo tratamento para a DH?

Poderá o bloqueio da expansão de CAG ser um novo tratamento para a DH?

O gene MSH3 está a receber muita atenção na investigação da DH ultimamente. Novas descobertas sugerem que a redução do MSH3 pode travar a expansão de repetições CAG, oferecendo uma nova via terapêutica.

Dr Sarah Hernandez10 de Outubro de 2023

Actualizações da PTC Therapeutics e da uniQure sobre os seus ensaios de redução da huntingtina

Actualizações da PTC Therapeutics e da uniQure sobre os seus ensaios de redução da huntingtina

A PTC Therapeutics e a uniQure partilharam actualizações dos seus ensaios clínicos, que testam diferentes abordagens de redução da huntingtina. Exploramos os dados apresentados por estes dois estudos e o que isso significa para as famílias DH.

Dr Leora Fox e Dr Rachel Harding30 de Junho de 2023

À caça do equilíbrio: como a proteína huntingtina compensa na DH

À caça do equilíbrio: como a proteína huntingtina compensa na DH

Investigadores analisam causa e efeito de várias formas da proteína HTT. Descobrem que tanto a HTT expandida como a não expandida contribuem para a comunicação das células cerebrais e que o cérebro tem capacidade de compensar alterações por doença

Dr Sarah Hernandez e Dr Leora Fox06 de Abril de 2023

uniQure tem luz verde para continuar a testar terapia genética para a DH

uniQure tem luz verde para continuar a testar terapia genética para a DH

Após uma pausa de 3 meses no recrutamento devido a preocupações com efeitos colaterais, a uniQure partilhou a boa notícia de que o seu ensaio de terapia genética para DH AMT-130 continuará conforme planeado, com novas medidas de segurança em vigor.

Dr Leora Fox15 de Março de 2023