Após uma pausa de 3 meses no recrutamento devido a preocupações com efeitos colaterais, a uniQure partilhou a boa notícia de que o seu ensaio de terapia genética para DH AMT-130 continuará conforme planeado, com novas medidas de segurança em vigor.
Investigadores atualizaram o sistema que classifica a progressão da doença de Huntington. Seguir a progressão em 4 estadios facilitará a selecção para ensaios clínicos e a interpretação de dados, e criará oportunidades para ensaios pré-sintomáticos.
A Novartis anunciou que irá parar o desenvolvimento do fármaco branaplam em doença de Huntington. Aqui, revemos esta notícia recente e o seu impacto na comunidade DH.
Ensaio clínico preliminar com sucesso para a Amiloidose Familiar por Transtiretina mostra que edição genética por CRISPR pode ser utilizada com segurança no corpo humano. O que é que isto significa para a edição genética em DH?
Notícias decepcionantes da Roche e da Ionis: o ensaio fase III de redução da huntingtina com Tominersen foi interrompido precocemente.
Actualização COVID-19: qual o significado para as famílias com Doença de Huntington, qual o impacto na investigação da DH e como alterou as formas de funcionamento da ciência?
Notícias incríveis da Ionis e da Roche! O fármaco HTTRx reduziu a proteína huntingtina prejudicial no LCR
Um potencial biomarcador de DH foi descoberto num estudo clínico recente
Ensaio HTTRx-Ionis pretende baixar níveis da proteína huntingtina. Recrutamento completo e expansão em plano