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Céu azul para a Skyhawk: Notícias positivas do ensaio de fase 1 do SKY-0515

Céu azul para a Skyhawk: Notícias positivas do ensaio de fase 1 do SKY-0515

Há mais boas notícias na previsão do espaço terapêutico da doença de Huntington, uma vez que recebemos resultados positivos da Skyhawk Therapeutics sobre a sua pequena molécula SKY-0515 que reduz a huntingtina e ataca a expansão somática.

Dr Sarah Hernandez16 de Julho de 2024

Notícias positivas do ensaio SELECT-HD da Wave Life Sciences

Notícias positivas do ensaio SELECT-HD da Wave Life Sciences

Os resultados do ensaio clínico SELECT-HD foram divulgados, com notícias encorajadoras para esta terapia de redução da huntingtina selectiva para o alelo

Dr Rachel Harding02 de Julho de 2024

Não é necessário pivô para o PTC-518

Não é necessário pivô para o PTC-518

A PTC Therapeutics partilhou dados de 12 meses do ensaio PIVOT-HD, que testa o medicamento oral PTC-518 para redução da HTT. Embora concebido para avaliar a segurança, mostrou resultados encorajadores para biomarcadores e algumas métricas clínicas.

Dr Sarah Hernandez21 de Junho de 2024

A secção VIP: cordas de veludo para o cérebro e como entrar

A secção VIP: cordas de veludo para o cérebro e como entrar

Um novo trabalho de dois grupos avança ferramentas para modelar a barreira hemato-encefálica e administrar medicamentos para as doenças do cérebro. Isto reforça a nossa capacidade de estudar e, eventualmente, tratar, a doença de Huntington.

Dr Sarah Hernandez13 de Junho de 2024

O SURVEYOR abre a porta a medicamentos que tratam a cognição

O SURVEYOR abre a porta a medicamentos que tratam a cognição

A Sage Therapeutics anunciou os resultados do ensaio SURVEYOR, que estudou alterações cognitivas em pessoas com DH e a segurança a curto prazo do dalzanemdor. O pequeno estudo atingiu os objectivos principais, e estão em curso ensaios adicionais.

Dr Leora Fox13 de Junho de 2024

Dois coelhos, uma cajadada só: os fármacos que reduzem a HTT também atacam as expansões CAG

Dois coelhos, uma cajadada só: os fármacos que reduzem a HTT também atacam as expansões CAG

Numa reviravolta surpreendente, os fármacos orais que reduzem a HTT também abrandam a expansão somática no gene HTT. Um novo estudo, que utilizou células num placa, identificou o gene PMS1 como um ator-chave no abrandamento da expansão CAG.

Dr Sarah Hernandez22 de Maio de 2024

Tiramos o chapéu aos dadores de cérebro no Dia da Consciencialização da Dádiva de Cérebro

Tiramos o chapéu aos dadores de cérebro no Dia da Consciencialização da Dádiva de Cérebro

Sete de maio é o Dia da Consciencialização da Dádiva de Cérebro. Destacamos a dádiva altruísta que muitas famílias DH fizeram, enviando a nossa gratidão, partilhando a investigação feita com esses cérebros e detalhando os recursos para a dádiva.

Dr Sarah Hernandez09 de Maio de 2024

Uma pitada de boas notícias para o tratamento da coreia da DH

Uma pitada de boas notícias para o tratamento da coreia da DH

Uma nova forma do medicamento para a coreia, a valbenazina (INGREZZA), foi aprovada pela Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos para as pessoas que têm dificuldade em engolir comprimidos.

Dr Leora Fox08 de Maio de 2024

Uma nova era para o HDBuzz

Uma nova era para o HDBuzz

Durante mais de uma década, o HDBuzz tem divulgado notícias imparciais sobre a investigação e os ensaios da doença de Huntington. Enquanto os nossos queridos Ed e Jeff se afastam, a Rachel, a Sarah e a Leora estão ansiosas por seguir com a missão.

Dr Sarah Hernandez, Dr Leora Fox, eDr Rachel Harding08 de Maio de 2024

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