Os investigadores detectaram alterações no cérebro e nos biomarcadores em jovens com o gene da doença de Huntington, 20 anos antes do aparecimento dos sintomas. Estas descobertas poderão ajudar a desenvolver medicamentos para tratar a DH precocemente
A apatia na doença de Huntington não é apenas falta de motivação - é uma mudança na forma como o cérebro pesa as decisões. Um novo estudo avalia como os tratamentos direcionados podem ajudar a restaurar a motivação e a melhorar a qualidade de vida.
Numa atualização partilhada hoje, a uniQure anunciou o alinhamento com o regulador de medicamentos dos EUA sobre os critérios-chave para a aprovação acelerada de medicamentos para a doença de Huntington.
A Vico Therapeutics partilhou dados provisórios sobre o seu medicamento, VO659, que tem como alvo a expansão CAG que causa várias doenças genéticas, incluindo #DoençadeHuntington e #AtaxiaEspinocerebelar
Um novo ensaio clínico de Fase 1 para o medicamento ALN-HTT02, que reduz a huntingtina, foi iniciado esta semana com a primeira dose administrada. Leia para saber mais detalhes sobre o ensaio e como este se compara a outros ensaios que reduzem a HTT.
Nesta altura de dar, queremos agradecer-vos, à comunidade da doença de Huntington (DH), por tudo o que têm feito pela investigação da DH, aproximando-nos de medicamentos que um dia irão abrandar ou parar a DH.
O Planeamento Avançado de Cuidados pode permitir às pessoas que vivem com a DH envolverem-se com os seus entes queridos sobre os seus cuidados futuros, dando passos ao seu próprio ritmo, enquanto podem, para que os seus desejos sejam satisfeitos.
Temos o orgulho de anunciar Jenny Lange como vencedora do Prémio HDBuzz 2024! O cérebro tem muitos tipos de células que desempenham diferentes papéis. Este estudo mergulha numa célula em forma de estrela chamada astrócito e no seu papel na DH.
A HDSA coordenou recentemente uma reunião entre as famílias com doença de Huntington e a agência reguladora dos EUA que aprova os medicamentos, para amplificar a voz da comunidade e ajudar-nos a avançar para os tratamentos.