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Compreender as expansões ao nível de uma única célula

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Os cientistas analisaram as expansões CAG em cérebros de pessoas com DH para ver que células são afectadas

Dr Rachel Harding27 de Março de 2024

Conferência de Terapêuticas da Doença de Huntington 2024 - Dia 3

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Dr Rachel Harding, Dr Leora Fox, eDr Sarah Hernandez27 de Março de 2024

Conferência de Terapêuticas da Doença de Huntington 2024 - Dia 2

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Dr Leora Fox, Dr Sarah Hernandez, eDr Rachel Harding25 de Março de 2024

Conferência de Terapêuticas da Doença de Huntington 2024 - Dia 1

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Veja as actualizações de investigação do Dia 1 da Conferência de Terapêuticas da DH 2024 #HDTC2024

Dr Leora Fox, Dr Rachel Harding, eDr Sarah Hernandez21 de Março de 2024

Medicamentos baseados em CRISPR: um salto gigante para a humanidade

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Casgevy é o primeiro medicamento baseado em CRISPR a passar pelo processo de aprovação, praticamente curando a anemia falciforme, e está a abrir caminho para medicamentos semelhantes destinados a outras doenças. Será a doença de Huntington a próxima?

Dr Sarah Hernandez26 de Fevereiro de 2024

Progresso constante da uniQure - dados promissores para acabar o ano

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A uniQure iniciou o final do ano com a divulgação de alguns dados promissores dos seus ensaios de terapia genética para a redução da huntingtina

Dr Leora Fox21 de Dezembro de 2023

Regulação da repetição: O controlo das repetições CAG pode retardar a progressão da doença de Huntington

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Muitas doenças são causadas por sequências repetitivas de ADN. Compreender a sua regulação pode ser a chave para desbloquear terapêuticas para a doença de Huntington. Uma equipa de Toronto acaba de fazer avançar os nossos conhecimentos.

Dr Sarah Hernandez07 de Dezembro de 2023

Passar a papel: Publicação dos resultados do estudo GENERATION HD1

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Os dados do GENERATION HD1, o ensaio de Fase 3 que testou o Tominersen, fármaco que reduz a huntingtina, foram agora publicados numa revista científica. O ensaio terminou há algum tempo, por isso, porque é que é um marco importante e o que se segue?

Dr Leora Fox, Dr Rachel Harding, eDr Sarah Hernandez07 de Dezembro de 2023

Para além da redução da huntingtina: abordagens fora da caixa para o tratamento da DH

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A pipeline da DH é rica e variada. Vamos falar de alguma abordagens fora da caixa para desenvolver medicamentos para a DH que não envolvem a redução da huntingtina.

Kelly Andrew28 de Novembro de 2023