Há mais boas notícias na previsão do espaço terapêutico da doença de Huntington, uma vez que recebemos resultados positivos da Skyhawk Therapeutics sobre a sua pequena molécula SKY-0515 que reduz a huntingtina e ataca a expansão somática.
Mais boas notícias para a comunidade da DH provenientes da uniQure, cuja terapia genética de administração única parece ser segura e mostra indícios de abrandamento dos sinais e sintomas da doença
Os resultados do ensaio clínico SELECT-HD foram divulgados, com notícias encorajadoras para esta terapia de redução da huntingtina selectiva para o alelo
A PTC Therapeutics partilhou dados de 12 meses do ensaio PIVOT-HD, que testa o medicamento oral PTC-518 para redução da HTT. Embora concebido para avaliar a segurança, mostrou resultados encorajadores para biomarcadores e algumas métricas clínicas.
Os dados do GENERATION HD1, o ensaio de Fase 3 que testou o Tominersen, fármaco que reduz a huntingtina, foram agora publicados numa revista científica. O ensaio terminou há algum tempo, por isso, porque é que é um marco importante e o que se segue?
A pipeline da DH é rica e variada. Vamos falar de alguma abordagens fora da caixa para desenvolver medicamentos para a DH que não envolvem a redução da huntingtina.
A FDA aprovou a valbenazina, também conhecida como INGREZZA, como um tratamento para os sintomas de movimento da doença de Huntington
A PTC Therapeutics e a uniQure partilharam actualizações dos seus ensaios clínicos, que testam diferentes abordagens de redução da huntingtina. Exploramos os dados apresentados por estes dois estudos e o que isso significa para as famílias DH.