Artigos relacionados com o tema: ensaio clínico

Não é necessário pivô para o PTC-518

Não é necessário pivô para o PTC-518

A PTC Therapeutics partilhou dados de 12 meses do ensaio PIVOT-HD, que testa o medicamento oral PTC-518 para redução da HTT. Embora concebido para avaliar a segurança, mostrou resultados encorajadores para biomarcadores e algumas métricas clínicas.

Dr Sarah Hernandez21 de Junho de 2024

Conferência de Terapêuticas da Doença de Huntington 2024 - Dia 3

Conferência de Terapêuticas da Doença de Huntington 2024 - Dia 3

Dr Rachel Harding, Dr Leora Fox, eDr Sarah Hernandez27 de Março de 2024

Passar a papel: Publicação dos resultados do estudo GENERATION HD1

Passar a papel: Publicação dos resultados do estudo GENERATION HD1

Os dados do GENERATION HD1, o ensaio de Fase 3 que testou o Tominersen, fármaco que reduz a huntingtina, foram agora publicados numa revista científica. O ensaio terminou há algum tempo, por isso, porque é que é um marco importante e o que se segue?

Dr Leora Fox, Dr Rachel Harding, eDr Sarah Hernandez07 de Dezembro de 2023

Para além da redução da huntingtina: abordagens fora da caixa para o tratamento da DH

Para além da redução da huntingtina: abordagens fora da caixa para o tratamento da DH

A pipeline da DH é rica e variada. Vamos falar de alguma abordagens fora da caixa para desenvolver medicamentos para a DH que não envolvem a redução da huntingtina.

Kelly Andrew28 de Novembro de 2023

Medicamento para tratar os sintomas de movimento da DH aprovado pela FDA

Medicamento para tratar os sintomas de movimento da DH aprovado pela FDA

A FDA aprovou a valbenazina, também conhecida como INGREZZA, como um tratamento para os sintomas de movimento da doença de Huntington

Dr Leora Fox e Dr Rachel Harding23 de Agosto de 2023

Actualizações da PTC Therapeutics e da uniQure sobre os seus ensaios de redução da huntingtina

Actualizações da PTC Therapeutics e da uniQure sobre os seus ensaios de redução da huntingtina

A PTC Therapeutics e a uniQure partilharam actualizações dos seus ensaios clínicos, que testam diferentes abordagens de redução da huntingtina. Exploramos os dados apresentados por estes dois estudos e o que isso significa para as famílias DH.

Dr Leora Fox e Dr Rachel Harding30 de Junho de 2023

Estudo PROOF-HD de pridopidina termina com resultados negativos

Estudo PROOF-HD de pridopidina termina com resultados negativos

O ensaio de fase 3 não atingiu o seu objetivo principal de abrandar a perda de função na doença de Huntington.

Professor Ed Wild08 de Maio de 2023

uniQure tem luz verde para continuar a testar terapia genética para a DH

uniQure tem luz verde para continuar a testar terapia genética para a DH

Após uma pausa de 3 meses no recrutamento devido a preocupações com efeitos colaterais, a uniQure partilhou a boa notícia de que o seu ensaio de terapia genética para DH AMT-130 continuará conforme planeado, com novas medidas de segurança em vigor.

Dr Leora Fox15 de Março de 2023

Estudo de Fase II da Roche GENERATION HD2  a caminho

Estudo de Fase II da Roche GENERATION HD2 a caminho

A Roche divulgou uma carta à comunidade no início de 2023, para partilhar que o seu ensaio clínico de Fase II para estudar o fármaco redutor de huntingtina, tominersen, está a caminho. Neste artigo, resumimos as últimas notícias sobre este fármaco.

Dr Rachel Harding15 de Março de 2023