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Artigos relacionados com o tema: silenciamento de genes

Sucesso! Fármaco ASO (oligonucleótido antisenso) reduz níveis da proteína mutada em doentes de Huntington

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Dr Jeff Carroll em 12 de Dezembro de 2017

Num anúncio que provavelmente ficará para a história como uma das maiores descobertas na doença de Huntington desde a descoberta do gene da doença em 1993, as companhias farmacêuticas "Ionis" e "Roche" anunciaram que o primeiro ensaio clínico com humanos de um fármaco para a redução dos níveis de huntingtina, o IONIS-HTTRx, demonstrou reduzir os níveis de huntingtina mutada no sistema nervoso e ser seguro e bem tolerado pelos doentes.

Atualização confirma que o ensaio-clínico de 'silenciamento genético' para a doença de Huntington está no bom caminho

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Dr Jeff Carroll em 08 de Julho de 2017

A farmacêutica Ionis lançou o primeiro ensaio-clínico de sempre com um fármaco para a redução dos níveis de huntingtina - às vezes chamado de 'fármaco de silenciamento genético'- próximo do fim de 2015. Numa atualização significativa, a companhia anúnciou dois marcos importantes: o ensaio tem agora o recrutamento completo, e uma extensão em 'ensaio-clínico aberto' vai ser ativada para os voluntários do presente ensaio. Embora nada esteja garantido, isto é um bom indicador para o futuro deste programa importante.

Conferência sobre Terapias para a Doença de Huntington 2017 - Dia 2

Conferência sobre Terapias para a Doença de Huntington 2017 - Dia 2

Dr Jeff Carroll em 03 de Maio de 2017

O dia dois da conferência está a focar algumas das abordagens mais promissoras para combater a doença de Huntington.

Avanços importantes da nova geração de ferramentas de edição genética para a doença de Huntington

Avanços importantes da nova geração de ferramentas de edição genética para a doença de Huntington

Mr. Shawn Minnig em 15 de Janeiro de 2017

Recentemente tem surgido uma torrente de notícias sobre o uso de algo chamado edição genética, enquanto terapia potencial para doenças genéticas como a doença de Huntington. Estas abordagens, que incluem ferramentas com nomes exóticos como nucleases dedo-de-zinco e CRISPR/Cas9, diferem das formas mais tradicionais de reduzir o impacto da mutação DH em células. O que há de novo nesta área empolgante da investigação?

A plantar árvores juntos: Convenção da Sociedade Americana da Doença de Huntington 2016

A plantar árvores juntos: Convenção da Sociedade Americana da Doença de Huntington 2016

Dr Jeff Carroll em 11 de Outubro de 2016

Quase um milhar de membros de famílias DH convergiram em Baltimore, Maryland para a convenção anual da Sociedade Americana da Doença de Huntington 2016. Normalmente não escrevemos relatórios sobre as conferências de pacientes e familiares mas houve algo de especial no ambiente da convenção deste ano que nos compeliu a escrever uma breve atualização.

"Buzzilia" do Congresso Mundial sobre Doença de Huntington: dia 4

"Buzzilia" do Congresso Mundial sobre Doença de Huntington: dia 4

Dr Jeff Carroll em 20 de Outubro de 2013

O nosso relatório final da última manhã do Congresso Mundial sobre Doença de Huntington no Rio de Janeiro, Brasil.

Vídeo: O que há de novo na investigação sobre a doença de Huntington em 2012

Vídeo: O que há de novo na investigação sobre a doença de Huntington em 2012

Dr Ed Wild em 16 de Janeiro de 2013

Veja a comunicação de Ed Wild no Encontro anual da "European Huntington's Association", em Setembro de 2012, resumindo o funcionamento da investigação em novas terapias e explicando as estratégias mais emocionantes com que os investigadores estão a tentar estudar e tratar a DH.

Notícias EuroBuzz: Dia 2

Notícias EuroBuzz: Dia 2

Dr Ed Wild em 03 de Janeiro de 2013

O nosso segundo relato diário do Encontro da "European Huntington’s Disease Network" 2012, em Estocolmo. Os vídeos das duas sessões da tarde do EuroBuzz estarão disponíveis em HDBuzz.net na próxima semana.

Entrevista: Alice e Nancy Wexler

Entrevista: Alice e Nancy Wexler

Dr Ed Wild em 23 de Novembro de 2012

A "Hereditary Disease Foundation", ou HDF, é um jogador-chave no mundo da investigação sobre a doença de Huntington. No recente encontro científico bianual da HDF, em Cambridge, Massachusetts - 'The Milton Wexler Celebration of Life and Creativity' -, o HDBuzz encontrou-se com Nancy e Alice Wexler, as extraordinárias irmãs que estão na raíz do trabalho da HDF.