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Medicamentos baseados em CRISPR: um salto gigante para a humanidade

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Casgevy é o primeiro medicamento baseado em CRISPR a passar pelo processo de aprovação, praticamente curando a anemia falciforme, e está a abrir caminho para medicamentos semelhantes destinados a outras doenças. Será a doença de Huntington a próxima?

Dr Rachel Harding26 de Fevereiro de 2024

Progresso constante da uniQure - dados promissores para acabar o ano

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A uniQure iniciou o final do ano com a divulgação de alguns dados promissores dos seus ensaios de terapia genética para a redução da huntingtina

Dr Rachel Harding21 de Dezembro de 2023

Actualizações da PTC Therapeutics e da uniQure sobre os seus ensaios de redução da huntingtina

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A PTC Therapeutics e a uniQure partilharam actualizações dos seus ensaios clínicos, que testam diferentes abordagens de redução da huntingtina. Exploramos os dados apresentados por estes dois estudos e o que isso significa para as famílias DH.

Dr Leora Fox e Dr Rachel Harding30 de Junho de 2023

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Após uma pausa de 3 meses no recrutamento devido a preocupações com efeitos colaterais, a uniQure partilhou a boa notícia de que o seu ensaio de terapia genética para DH AMT-130 continuará conforme planeado, com novas medidas de segurança em vigor.

Dr Leora Fox15 de Março de 2023

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Ensaio clínico preliminar com sucesso para a Amiloidose Familiar por Transtiretina mostra que edição genética por CRISPR pode ser utilizada com segurança no corpo humano. O que é que isto significa para a edição genética em DH?

Daniel O’Reilly21 de Julho de 2021

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Trabalhos sobre edição genética(dedos de Zinco e CRISPR)tornam as ferramentas mais próximas de ensaios clínicos em DH

Mr. Shawn Minnig15 de Janeiro de 2017

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Evite o espalhafato: o HDBuzz apresenta dez "regras de ouro" para ler uma notícia ou um comunicado de imprensa sobre

Professor Ed Wild22 de Setembro de 2011