Conferência de Terapêuticas da Doença de Huntington 2024 - Dia 2

Conferência de Terapêuticas da Doença de Huntington 2024 - Dia 2

Dr Leora Fox, Dr Sarah Hernandez, eDr Rachel Harding25 de Março de 2024

Conferência de Terapêuticas da Doença de Huntington 2024 - Dia 1

Conferência de Terapêuticas da Doença de Huntington 2024 - Dia 1

Veja as actualizações de investigação do Dia 1 da Conferência de Terapêuticas da DH 2024 #HDTC2024

Dr Leora Fox, Dr Rachel Harding, eDr Sarah Hernandez21 de Março de 2024

Medicamentos baseados em CRISPR: um salto gigante para a humanidade

Medicamentos baseados em CRISPR: um salto gigante para a humanidade

Casgevy é o primeiro medicamento baseado em CRISPR a passar pelo processo de aprovação, praticamente curando a anemia falciforme, e está a abrir caminho para medicamentos semelhantes destinados a outras doenças. Será a doença de Huntington a próxima?

Dr Sarah Hernandez26 de Fevereiro de 2024

Progresso constante da uniQure - dados promissores para acabar o ano

Progresso constante da uniQure - dados promissores para acabar o ano

A uniQure iniciou o final do ano com a divulgação de alguns dados promissores dos seus ensaios de terapia genética para a redução da huntingtina

Dr Leora Fox21 de Dezembro de 2023

Passar a papel: Publicação dos resultados do estudo GENERATION HD1

Passar a papel: Publicação dos resultados do estudo GENERATION HD1

Os dados do GENERATION HD1, o ensaio de Fase 3 que testou o Tominersen, fármaco que reduz a huntingtina, foram agora publicados numa revista científica. O ensaio terminou há algum tempo, por isso, porque é que é um marco importante e o que se segue?

Dr Leora Fox, Dr Rachel Harding, eDr Sarah Hernandez07 de Dezembro de 2023

Regulação da repetição: O controlo das repetições CAG pode retardar a progressão da doença de Huntington

Regulação da repetição: O controlo das repetições CAG pode retardar a progressão da doença de Huntington

Muitas doenças são causadas por sequências repetitivas de ADN. Compreender a sua regulação pode ser a chave para desbloquear terapêuticas para a doença de Huntington. Uma equipa de Toronto acaba de fazer avançar os nossos conhecimentos.

Dr Sarah Hernandez07 de Dezembro de 2023

Para além da redução da huntingtina: abordagens fora da caixa para o tratamento da DH

Para além da redução da huntingtina: abordagens fora da caixa para o tratamento da DH

A pipeline da DH é rica e variada. Vamos falar de alguma abordagens fora da caixa para desenvolver medicamentos para a DH que não envolvem a redução da huntingtina.

Kelly Andrew28 de Novembro de 2023

Chegando à raíz da Doença de Huntington: Uma abordagem baseada em plantas

Chegando à raíz da Doença de Huntington: Uma abordagem baseada em plantas

Os investigadores utilizaram plantas para estudar a forma de impedir que a proteína da doença de Huntington forme aglomerados tóxicos

Dr Rachel Harding23 de Outubro de 2023

Poderá o bloqueio da expansão de CAG ser um novo tratamento para a DH?

Poderá o bloqueio da expansão de CAG ser um novo tratamento para a DH?

O gene MSH3 está a receber muita atenção na investigação da DH ultimamente. Novas descobertas sugerem que a redução do MSH3 pode travar a expansão de repetições CAG, oferecendo uma nova via terapêutica.

Dr Sarah Hernandez10 de Outubro de 2023

Equilibrar a balança; novos conhecimentos sobre os modificadores genéticos da DH

Equilibrar a balança; novos conhecimentos sobre os modificadores genéticos da DH

Um novo estudo realizado por investigadores da Universidade Thomas Jefferson aprofunda os pormenores de como funcionam os modificadores genéticos da doença de Huntington.

Dr Rachel Harding04 de Setembro de 2023

Medicamento para tratar os sintomas de movimento da DH aprovado pela FDA

Medicamento para tratar os sintomas de movimento da DH aprovado pela FDA

A FDA aprovou a valbenazina, também conhecida como INGREZZA, como um tratamento para os sintomas de movimento da doença de Huntington

Dr Leora Fox e Dr Rachel Harding23 de Agosto de 2023