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uniQure tem luz verde para continuar a testar terapia genética para a DH

uniQure tem luz verde para continuar a testar terapia genética para a DH

Após uma pausa de 3 meses no recrutamento devido a preocupações com efeitos colaterais, a uniQure partilhou a boa notícia de que o seu ensaio de terapia genética para DH AMT-130 continuará conforme planeado, com novas medidas de segurança em vigor.

Dr Leora Fox15 de Março de 2023

Equilibrar a balança; novos conhecimentos sobre os modificadores genéticos da DH

Equilibrar a balança; novos conhecimentos sobre os modificadores genéticos da DH

Um novo estudo realizado por investigadores da Universidade Thomas Jefferson aprofunda os pormenores de como funcionam os modificadores genéticos da doença de Huntington.

Dr Rachel Harding04 de Setembro de 2023

Passar a papel: Publicação dos resultados do estudo GENERATION HD1

Passar a papel: Publicação dos resultados do estudo GENERATION HD1

Os dados do GENERATION HD1, o ensaio de Fase 3 que testou o Tominersen, fármaco que reduz a huntingtina, foram agora publicados numa revista científica. O ensaio terminou há algum tempo, por isso, porque é que é um marco importante e o que se segue?

Dr Leora Fox, Dr Rachel Harding, eDr Sarah Hernandez07 de Dezembro de 2023

A versão do realizador: como as repetições de CAG alteram a edição das mensagens genéticas.

A versão do realizador: como as repetições de CAG alteram a edição das mensagens genéticas.

Cientistas em Massachusetts avançaram a nossa compreensão de como sequências repetitivas no ADN podem perturbar a criação e edição de moléculas mensageiras genéticas nas células, e como isso pode levar à produção de proteínas prejudiciais.

Lucy Coupland28 de Março de 2024

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