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Esperança vs. propaganda: procurar a verdade nas manchetes recentes da Prilenia

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Embora a pridopidina tenha sofrido quatro ensaios negativos para a DH, a mensagem da Prilenia continua a ser positiva. O que é esperança e o que é propaganda nesta busca de dezasseis anos pela aprovação regulamentar?

Dr Sarah Hernandez08 de Outubro de 2024

Céu azul para a Skyhawk: Notícias positivas do ensaio de fase 1 do SKY-0515

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Há mais boas notícias na previsão do espaço terapêutico da doença de Huntington, uma vez que recebemos resultados positivos da Skyhawk Therapeutics sobre a sua pequena molécula SKY-0515 que reduz a huntingtina e ataca a expansão somática.

Dr Sarah Hernandez16 de Julho de 2024

Apertem os cintos: A terapia genética AMT-130 parece abrandar os sinais da doença de Huntington num ensaio clínico de fase I/II

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Mais boas notícias para a comunidade da DH provenientes da uniQure, cuja terapia genética de administração única parece ser segura e mostra indícios de abrandamento dos sinais e sintomas da doença

Dr Rachel Harding16 de Julho de 2024

Notícias positivas do ensaio SELECT-HD da Wave Life Sciences

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Os resultados do ensaio clínico SELECT-HD foram divulgados, com notícias encorajadoras para esta terapia de redução da huntingtina selectiva para o alelo

Dr Rachel Harding02 de Julho de 2024

Não é necessário pivô para o PTC-518

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A PTC Therapeutics partilhou dados de 12 meses do ensaio PIVOT-HD, que testa o medicamento oral PTC-518 para redução da HTT. Embora concebido para avaliar a segurança, mostrou resultados encorajadores para biomarcadores e algumas métricas clínicas.

Dr Sarah Hernandez21 de Junho de 2024

Conferência de Terapêuticas da Doença de Huntington 2024 - Dia 3

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Dr Rachel Harding, Dr Leora Fox, eDr Sarah Hernandez27 de Março de 2024

Passar a papel: Publicação dos resultados do estudo GENERATION HD1

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Os dados do GENERATION HD1, o ensaio de Fase 3 que testou o Tominersen, fármaco que reduz a huntingtina, foram agora publicados numa revista científica. O ensaio terminou há algum tempo, por isso, porque é que é um marco importante e o que se segue?

Dr Leora Fox, Dr Rachel Harding, eDr Sarah Hernandez07 de Dezembro de 2023

Para além da redução da huntingtina: abordagens fora da caixa para o tratamento da DH

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A pipeline da DH é rica e variada. Vamos falar de alguma abordagens fora da caixa para desenvolver medicamentos para a DH que não envolvem a redução da huntingtina.

Kelly Andrew28 de Novembro de 2023

Medicamento para tratar os sintomas de movimento da DH aprovado pela FDA

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A FDA aprovou a valbenazina, também conhecida como INGREZZA, como um tratamento para os sintomas de movimento da doença de Huntington

Dr Leora Fox e Dr Rachel Harding23 de Agosto de 2023

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