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Avanço pioneiro com edição genética por CRISPR poderá ter aplicações mais vastas em doenças humanas
Ensaio clínico preliminar com sucesso para a Amiloidose Familiar por Transtiretina mostra que edição genética por CRISPR pode ser utilizada com segurança no corpo humano. O que é que isto significa para a edição genética em DH?
21 de Julho de 2021
Notícias decepcionantes da Novartis sobre o branaplam e o ensaio VIBRANT-HD
A Novartis anunciou que irá parar o desenvolvimento do fármaco branaplam em doença de Huntington. Aqui, revemos esta notícia recente e o seu impacto na comunidade DH.
12 de Dezembro de 2022
Um novo mapa para seguir a progressão da doença de Huntington
Investigadores atualizaram o sistema que classifica a progressão da doença de Huntington. Seguir a progressão em 4 estadios facilitará a selecção para ensaios clínicos e a interpretação de dados, e criará oportunidades para ensaios pré-sintomáticos.
07 de Fevereiro de 2023
Estudo de Fase II da Roche GENERATION HD2 a caminho
A Roche divulgou uma carta à comunidade no início de 2023, para partilhar que o seu ensaio clínico de Fase II para estudar o fármaco redutor de huntingtina, tominersen, está a caminho. Neste artigo, resumimos as últimas notícias sobre este fármaco.
15 de Março de 2023
uniQure tem luz verde para continuar a testar terapia genética para a DH
Após uma pausa de 3 meses no recrutamento devido a preocupações com efeitos colaterais, a uniQure partilhou a boa notícia de que o seu ensaio de terapia genética para DH AMT-130 continuará conforme planeado, com novas medidas de segurança em vigor.
15 de Março de 2023
Astrócitos: A nova estrela na investigação em DH?
Um novo artigo resume o que o campo da doença de Huntington descobriu sobre um tipo de célula cerebral chamada astrócito. Estas células ajudam a manter as células cerebrais saudáveis e podem ser usadas no desenvolvimento de novas terapias para a DH.
05 de Maio de 2023
Estudo PROOF-HD de pridopidina termina com resultados negativos
O ensaio de fase 3 não atingiu o seu objetivo principal de abrandar a perda de função na doença de Huntington.
08 de Maio de 2023
Conferência sobre Terapêuticas para a Doença de Huntington 2023 - Dia 1
Veja as atualizações de investigação do Dia 1 da Conferência sobre Terapêuticas para DH 2022 #HDTC2023.
16 de Maio de 2023
Conferência sobre Terapêuticas para a Doença de Huntington 2023 - Dia 2
Veja as atualizações de investigação do Dia 2 da Conferência sobre Terapêuticas para a DH 2023 #HDTC2023
05 de Junho de 2023
Conferência sobre Terapêuticas para a Doença de Huntington 2023 - Dia 3
Veja as atualizações de investigação do Dia 3 da Conferência sobre Terapêuticas para a Doença de Huntington 2023 #HDTC2023.
13 de Junho de 2023
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