Regulação da repetição: O controlo das repetições CAG pode retardar a progressão da doença de Huntington

Muitas doenças são causadas por sequências repetitivas de ADN. Compreender a sua regulação pode ser a chave para desbloquear terapêuticas para a doença de Huntington. Uma equipa de Toronto acaba de fazer avançar os nossos conhecimentos.

Dr Sarah Hernandez | 07 de Dezembro de 2023

Progresso constante da uniQure - dados promissores para acabar o ano

A uniQure iniciou o final do ano com a divulgação de alguns dados promissores dos seus ensaios de terapia genética para a redução da huntingtina

Dr Leora Fox | 21 de Dezembro de 2023

Medicamentos baseados em CRISPR: um salto gigante para a humanidade

Casgevy é o primeiro medicamento baseado em CRISPR a passar pelo processo de aprovação, praticamente curando a anemia falciforme, e está a abrir caminho para medicamentos semelhantes destinados a outras doenças. Será a doença de Huntington a próxima?

Dr Sarah Hernandez | 26 de Fevereiro de 2024

Conferência de Terapêuticas da Doença de Huntington 2024 - Dia 1

Veja as actualizações de investigação do Dia 1 da Conferência de Terapêuticas da DH 2024 #HDTC2024

Dr Leora Fox, Dr Rachel Harding, eDr Sarah Hernandez | 21 de Março de 2024

Conferência de Terapêuticas da Doença de Huntington 2024 - Dia 2

Dr Leora Fox, Dr Sarah Hernandez, eDr Rachel Harding | 25 de Março de 2024

Conferência de Terapêuticas da Doença de Huntington 2024 - Dia 3

Dr Rachel Harding, Dr Leora Fox, eDr Sarah Hernandez | 27 de Março de 2024

Compreender as expansões ao nível de uma única célula

Os cientistas analisaram as expansões CAG em cérebros de pessoas com DH para ver que células são afectadas

Dr Rachel Harding | 27 de Março de 2024

Chorar até cair: deteção da huntingtina nas lágrimas

Alguém está a cortar cebolas? A huntingtina expandida pode agora ser detectada nas lágrimas para ajudar os cientistas a acompanhar a progressão da doença.

Dr Sarah Hernandez | 19 de Abril de 2024

Fazer bebés: ter uma família à maneira DH

Fazer bebés: Artigo de fundo do HDBuzz - atualizado para 2024 - sobre tecnologias de fertilidade que podem ajudar pessoas em risco a ter filhos sem DH

Betony Childs e Dr Nayana Lahiri | 27 de Abril de 2024

Quantos são demasiados? Explorando o limiar tóxico de CAG no cérebro da doença de Huntington

Um novo trabalho de investigadores de Londres utiliza ratinhos para determinar o número de repetições CAG necessárias para causar os sintomas da doença de Huntington. O seu trabalho aponta para um limiar de menos de 185 CAGs.

Dr Chris Kay | 06 de Maio de 2024