Ensaio clínico preliminar com sucesso para a Amiloidose Familiar por Transtiretina mostra que edição genética por CRISPR pode ser utilizada com segurança no corpo humano. O que é que isto significa para a edição genética em DH?
Notícias decepcionantes da Roche e da Ionis: o ensaio fase III de redução da huntingtina com Tominersen foi interrompido precocemente.
Actualização COVID-19: qual o significado para as famílias com Doença de Huntington, qual o impacto na investigação da DH e como alterou as formas de funcionamento da ciência?
Notícias incríveis da Ionis e da Roche! O fármaco HTTRx reduziu a proteína huntingtina prejudicial no LCR
Um potencial biomarcador de DH foi descoberto num estudo clínico recente
Ensaio HTTRx-Ionis pretende baixar níveis da proteína huntingtina. Recrutamento completo e expansão em plano
Em dez anos, a Deutetrabenazina é o primeiro novo fármaco a ser licenciado pela FDA para os sintomas de DH
A HDBuzz sumariza a ciência da invulgarmente grande e energisada convenção HDSA em Baltimore.
O CREST-E, um ensaio de creatina, foi anulado após uma análise inicial mostrar que não poderia trazer benefícios